1 Зірка2 Зірки3 Зірки4 Зірки5 Зірок (Поки немає голосів, будьте першими!)
Loading...

Новий метод ДНК-редагування позбавить від генетичних захворювань

Загрузка...

Набирає популярність метод молекулярно-генетичного редагування CRISPR заснований на системі захисту проти вірусів, яку використовують бактерії і археї. Один з ключових компонентів останньої-білок Cas9, який за допомогою службових РНК може вирізати специфічний шматок з ДНК (у бактерій і архей він атакує вірусну ДНК, не чіпаючи ДНК клітини).

Модифікуючи цей фермент і РНК, які ведуть його до місця роботи, можна з високою точністю відредагувати потрібний ген: Cas9 прийде саме туди, куди потрібно, і виріже саме те, що потрібно.

Не так давно ми повідомляли про своєрідне досягнення китайських вчених, яким вдалося отримати мавп з відредагованим геномом. Редагування проводилося якраз за допомогою системи CRISPR/Cas9, а сам досвід ставили із зародками. Хоча ефективність методу виявилася невеликою, вченим вдалося довести принципову здійсненність подібних маніпуляцій.

Однак при згадці таких ось операцій з ДНК в першу чергу в голову приходять генетичні захворювання: в перспективі за допомогою генетико-інженерних методів ми повинні навчитися цілеспрямовано позбавлятися поганих мутацій у своїй ДНК і робити це не на стадії зародку, а вже в дорослому організмі.

Саме така операція вдалася дослідникам з Массачусетського технологічного інституту (США). Правда, не на людині та навіть не на мавпах, а на мишах. Деніел Андерсон (Daniel G. Anderson) і його колеги працювали з тваринами, що страждають від тірозінеміі. Ця хвороба викликається мутацією в гені ферменту фумарилацетоацетатгідроксилази (FAH): через мутації перестає розщеплюватися амінокислота тирозин, і виникаючі неполадки в метаболізмі призводять до пошкоджень печінки, а також нирок і нервів.

клітки печінкиУ людей тирозинемія зустрічається з імовірністю 1 до 100 000, і пом'якшити її симптоми можна лише зменшенням вмісту тирозину в організмі. Мишей ж вдалося повністю вилікувати від хвороби. Тваринам вводили спеціально сконструйовані молекули РНК, які відправляли фермент Cas9 до потрібного гену, а також 199-нуклеотидний відрізок ДНК зі «здоровою» послідовністю гена FAH.

Як пишуть автори роботи в Nature Biotechnology, заміна була зроблена в кожному з 250 гепатоцитів, і завдяки поділу останніх за місяць третина клітин печінки вдалося замінити на здорові, в яких мутації в FAH не було. І цього виявилося достатньо, щоб залишити мишей без звичайних підтримувальних ліків: тварини не гинули, хоча рівень тирозину у них штучно ніхто не занижував. Зрозуміло, що цей метод далекий від досконалості, що, якщо говорити про клінічні випробування, тут потрібно продумати більш ефективні та зручні способи доставки генетико-хірургічних молекул в організм. Проте в даному випадку важливо те, що технологія працює саме в дорослому організмі, а не в зародку, і в перспективі так можна буде лікувати найрізноманітніші хвороби, від гемофілії до синдрому Хантінгтона.

Підготовлено за матеріалами MIT News.

Поширити в Соціальних Мережах: